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5、原标题:发挥dmd基因疗法全部潜力,sarepta公司达成4亿美元合作*声明:本文由入驻新浪医药新闻作者撰写,观点仅代表作者本人,不代表新浪医药新闻立场。(相较2010年版增加医学影像、心电、病理等)

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  •  6月30日,fda批准ultragenyx公司的dojolvi(triheptanoin)上市,作为卡路里和脂肪酸的来源,治疗通过分子诊断确诊的长链脂肪酸氧化障碍(lc-faod)儿科和成人患者。这是fda批准的首个lc-faod疗法。lc-faod是一种以代谢缺陷为特征的常染色体隐形遗传病,患者由于不能将长链脂肪酸转化为能量,进而导致体内葡萄糖的严重耗尽和并发症,并最终导致住院或死亡。lc-faod目前已被纳入美国和部分欧洲国家的新生儿筛查项目中。lc-faod的其他治疗选择包括避免禁食和低脂肪/高碳水化合物饮食等。据估计,美国受lc-faod影响的患者人数大约为2000-3500例。公司:赛诺菲

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