半糖直播2020“挑战”辉瑞！正大清江的4类仿制药即将获批近日，正大清江的4类仿制药塞来昔布胶囊上市审评状态变更为“在审批”，预计即将获批上市。塞来昔布原研为辉瑞的西乐葆，2018年在中国公立医疗机构终端销售额为10.25亿元。米内网数据显示，按4类仿制药提交塞来昔布上市申请的国内企业共有10家，目前仍有8家处于在审评审批状态。金恩林：曾经这也是困扰我们的一个问题，腾讯也把平台交给了我们。我们自己的团队一致认为二者都是我们的生意，更多的是从平台的角度思考，平台的患者需要什么样的服务标准，然后就去追求，都是实现满足患者需求的手段而已，所以平台没有偏向。针对无gbrca突变加之hrd阴性患者中：尼拉帕利组患者中位pfs为9.3月，安慰剂组为3.9月。具体如下图：从上述临床数据可以看出：不管患者是否具有gbrca突变，尼拉帕利作为维持治疗，都能显著延长患者的无进展生存期（pfs）。基于此，患者可以考虑不进行基因检测，但是，不同的基因类型预示着不同的疗效，基因检测可帮助医生或患者做到疗效预估，毕竟gbrca突变的患者疗效更好。
样本量的估算还应兼顾考虑安全性，其中试验疫苗组的样本量一般应不少于500例。若有同类疫苗安全性信号提示存在特定的安全性风险时样本量估算应尽量保守。很多投资人都是看企业利润多少，要把研发赚钱的利润拿出来一半做研发，那个时候恒瑞只有三四十倍的估值，现在为什么到了八十倍的估值？因为大家看重研发带来的巨大价值，给了研发投入费用很高的估值，我们要把所有的医药拆出来看每个药将来上市的情况以及带来的市场潜力。一家伟大的企业应该不具备短期的，无论是产业、销售还是投资人的压力，勇于布局长期的规划，我们也会看中这样的长期投资能力和长期资产布局。2017年6月12日，北京诺诚健华医药科技有限公司首次向中国食品药品监督管理总局（cfda）提交临床试验申请（化药1类），并于2018年12月19日，获得cfda批准开展针对系统性红斑狼疮（sle）和类风湿关节炎（ra）的临床试验。目前靶向btk的中国1类药物如下表所示：03
三、做好合理用药考核工作的组织实施美国fda分别于2012、2015以及2018年批准了3款smo抑制剂上市，vismodegib和sonidegib用于治疗基底细胞癌，glasdegib用于治疗急性髓系白血病(aml)。6.违规销售疫苗、含麻黄碱类复方制剂、含磷酸可待因类复方制剂、终止妊娠药品、药品类易制毒化学品、一类二类精神药品、冷藏冷冻药品、毒性中药饮片等有特殊管理要求的药品或过期失效药品；
基于发票的批发价格：该价格反映了从iqvia的nationalsalesperspective数据库中药房比价信息。罗氏开发的mosunetuzumab是一款靶向cd20和cd3的双特异性抗体。它能够起到t细胞连接器（t-cellengager）的作用。在今年的ash年会上，罗氏公布的1/1b期临床试验数据表明，mosunetuzumab作为单药疗法，在治疗复发/难治性非霍奇金淋巴瘤患者时表现出可喜的抗癌效果。而且对于接受car-t疗法之后，疾病继续进展的患者也能够产生疗效。▲mosunetuzumab在惰性和侵袭性nhl患者中的疗效数据（图片来源：参考资料[10]）以本文所阐述的ms领域为例，各大跨国药企研发管线众多，实力强劲，我国本土企业竞争力略显不足。作为从业者，如何选择罕见病的研发领域，如何制定相应的研发策略，都是值得深思的问题。毕竟罕见病虽小，却是一门大生意。