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发布时间:2021-06-17 09:14

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11月16日,cde公示,药捷安康的1类新药tt-00920片获得3项临床试验默示许可,拟开发用于心力衰竭。公开资料显示,tt-00920此前已在美国获批临床。sangamo2018年的收入比2017年的3656.7万美元增加了一倍多,这归功于与kite(吉利德公司)和辉瑞公司的合作。最近,sangamo的研究人员专注于使用锌指核酸酶(zfns)增强基因组编辑。7月29日,sangamo团队在《naturebiotechnology》杂志上发表文章称,设计zfn结构内的两个关键功能区,即调节识别dna的锌指阵列的结合亲和力,并减慢fok1切割结构域的催化速率。可以组合这两种互补的方法,以实现接近100%的目标修饰而没有可检测的脱靶。今年3月,sangamo团队在《naturecommunications》杂志上报道称,通过一系列蛋白质改造工作,开发出新的zfn结构。这些改造包括颠倒dna结合结构域和核酸酶结构域的顺序,以及运用新的接头(linker)跳过相邻锌指之间的碱基。通过这种结构多样化的策略,他们试图大幅度提高zfn的靶向精确度。医保谈判已开展了四轮,第五轮正在进行中,未来仍将继续。从前四轮谈判来看,全部品种平均降幅均在50%左右,2019年新增品种的平均降幅更是首次超过了60%。这些药品以如此大降价幅度进入医保,一方面减轻了医保负担,另一方面,则一定程度上缓解了“看病贵”的问题。就前四轮医保谈判成功品种看来,每一轮都有为数不少的抗肿瘤用药,2018年更是只针对18个抗肿瘤用药开展谈判工作,中选的17个品种中有高达11个为近三年获批(以2018年为参考时间节点)的新药,均为临床急需且患者药费负担较重的品种。医保谈判实际上大大缩短了新获批品种纳入医保时间,让患者在更短的时间内花更少的钱用上更好的药!除新特药外,还有相当一部分的慢性病用药占据医保很大一部分支出,包括糖尿病、心脑血管和精神病等。另外值得注意是的是,除了临床急症肿瘤和慢性病外,罕见病也为医保谈判所重视,2017年中有2个罕见病用药谈判成功(治疗血友病的重组人凝血因子ⅶa和治疗多发性硬化症的重组人干扰素β-1b),2019年谈判成功的罕见病用药多达9个。此举除缓解罕见病患者经济压力外,同样在很大程度上鼓励了企业对罕见病用药的研发。

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