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3.c型尼曼匹克病&戈谢病&庞贝氏病&四氢生物蝶呤缺乏症此次申请是基于一项代号为illuminate-a的关键性iii期研究结果。该研究共招募了30例6岁以上的ph1患者，随机（2：1）接受每月3mg/kg的lumasiran或安慰剂的治疗3个月，随后按季度维持剂量。主要终点是接受治疗的3~6个月内患者平均24小时草酸尿排泄量相对于基线的变化百分比。结果显示，lumasiran治疗组较安慰剂组在接受治疗的第6个月到达主要终点和所有次要终点，安全性方面与既往报道一致。具体研究数据将在之后进行的医学会议上进行公布。（六）高质量发展海洋经济。