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倍林妥莫双抗(blincyto)ahp是一种极为罕见的遗传病,危及病人生命和生活质量。ahp有四种类型:急性间歇性卟啉症(aip)、遗传性粪卟啉症(hcp)、多变性卟啉症(vp)和常染色体隐性遗传的5-氨基乙酰丙酸脱水酶缺陷型卟啉症(adp)。ahp的整体发病率为5/10万人,aip、hcp和vp的遗传外显率很低,约90%以上携带致病性突变的杂合子可无症状生存[19]。givlaari®是一种5-氨基乙酰丙酸合酶1(alas1)导向的小干扰rna,可通过rna干扰的方式来降低肝细胞内升高的alas1mrna水平[20]。而曲克芦丁注射剂、胞磷胆碱注射剂、七叶皂苷注射剂、罂粟碱注射剂、间苯三酚注射剂、硫辛酸注射剂、兰索拉唑注射剂、雷尼替丁注射剂、甲泼尼龙注射剂等14个大品种均被纳入此次8省联合的带量采购。
生物合成法主要以石油副产品轻蜡油(正构烷烃)为原料,通过细胞内酶的催化作用将其转化为长链二元酸。相比化学合成法,生物合成法的生产工艺更为简单,生产条件也更为温和。收益率高、成本低、环境污染小,在规模化生产取得突破后,生物合成法长链二元酸的成本较化学合成法有大幅降低。而这次出台的技术规范和病种目录库就是为各试点城市制定本地化的分组方案实行预分组提供依据的。整理:基层医师公社仲盈
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