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h.p.acthargel(注射用贮库型促肾上腺皮质激素)是fda批准的一种罕见病药物。可用于:婴儿和两岁以下儿童中婴儿痉挛症(is)的单药治疗;在没有特发类型尿毒症或由于红斑狼疮导致的肾病综合症中诱导利尿或缓解蛋白尿;成人中多发性硬化(ms)急性加重期的治疗;在系统性红斑狼疮选择病例恶化中或作为维持疗法使用等罕见适应症。gantenerumab是一种研究药物,旨在与β-淀粉样蛋白的聚集形式结合并去除被认为可导致脑细胞死亡的β-淀粉样蛋白斑块。此前临床研究表明,该药可使得常见形式、不是直接由基因突变引起的ad患者的β-淀粉样蛋白斑减少。罗氏目前正在进行两项iii期研究(nct01224106和nct02051608),评估gantenerumab在前期和中期ad患者的安全性和有效性。
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