��¼��������1��ӱδɾ��ͨ��֤
������������1��ӱδɾ�棨��������·����� |
��ַ: ������ա����̼�ŷ��г���ͷ�ʻ��� ��ϊ���ģ��������ԭ���г�
��aso��ȼ�����겻��rnai��ͷǿ������ҳ�ȳ�ǰ���������ڸ������⼲�������ơ�����dmd��sma�������غ���������������asoҩ�����ٽ�����als��asoҩ��biib067ҳ�״�������缲��ʾһ����ч����щ�����ʒ���ȼ�����������ij��㣬��ŀ�궼�ǵӷ��������ͻ����������̡���ֻ����֢״��ҩ���б���������ȼstoke��2900�ּ��������е�����ֹۣ�����խ��խ����ǰû���κ��ʒ��ļ������ڴӹ����ϱ������ʒ���rnaҩ������ǹ�������ʵ��cerdelga������ŵ�������ӹ�˾����(genzyme)�з��������ض�1��л��(gaucherdisease)���˻���ψһ��һ�߿ڷ��ʒ����ǽ�cerezyme(ע����������ø��imiglucerase)����һ�����ƹ�л���ŀڷ��ƽ����߶ȼӹ�ʳʒ��ĵ����֣�nih�������������������ȼ�����߶գɷ���ƥ���������ʳ���е����⣬�������ͳը߶ȼӹ�ʳʒ�����������ȴƽ��ÿ������508��·���ʳ�
������������1��ӱδɾ�棨�廭����·����� |
����֪ͨ��ҫ��ǿ��ҽ�ƻ����ල�������ҽժ���с������סժ�ξ���������������ҩ�������ҩʹ�õƚ��м�أ��բ�������ҩ����ϊ�ӵ�ͨ���������ȡ�����ע��ҩ�����¡��ź��ں�ԭ���⣺74��ҽժ��ҫ��ʒ����
|9.5����Ԫ�����������լ������ʒ�alkermes�չ�rodin�թ��ҵķ��ɷ��桢�����ƶȡ�������ϊ�������թ�������ƽ����ϊ�ֶσ�ҩʒ������ҵ֮��ľ������������졣��ȼ�����������ϊ���٣������ҵľ�����������һ������չ�������ܶ��漰����с�ľ��ף����ߡ�����桱�����ʱ�?ܶ��˾ͱ��ž����������ϊ���������ڡ����դˣ����ʒ��ɺͼ�ǿ������ȣ����ƿdz���ҫ�ġ�
���������������ժ43�γ������ר�������˶�ȱҩ�������⡣�϶��˶���������ȱҩʒ�ĵ�ʩ��ҫ������ȱҩʒ�ijɹ����ƺͷ��ۻ��ƣ������յ�Ԥ��ч��������ͼ���է��֣������ai��ҵ������ƥ�������ɫ������������������ʱ����ƽ������ḻ����רע��ƥ��������?���������2018�꣬����������ҫ����ҳ���������档һ�ǹ���������ŀ����߷�������������ͳ�ﰲ������ṩ����ҩ�ߺͽ��������ٽ���
���� ����
����������1��ӱδɾ�棨��������·����� |
��������ˣ�2019��ҳ�������ֽ���������ϊȡ����ʵ�ɹ������һ�ꡣ�����������ѹ�������ߡ���ܻ�������ϊǿ�������ƶ���ҫ��������ͬʱ�������ƶ��߽����ӻ�����̽�����߱仯���լӿ��ʒ����ʱ�䣬�ӷ����ӻ��߿ɼ��ԡ����ҽ��ч�ʡ������ṩ�߸����լ���סժʽҽ�ʒ�������;����|��ӱ������mrna�����������������ʒ�smn-1��������ʒ�������ŵ�������ʒ�onasemnogeneabeparvovec��avxs-101����ͨ������ȫ����smn�����ؽ������ܡ�
����|����ͯ����ҩfragmin�����������������ƽ����о��˱�����դ������ȣ�������ѷ�����������app(http://www.bioon.com/m/)����ŀǰ������2���������pcsk9���ĵ���¡����ҩ��������у��ֱ�ϊ������repatha����ŵ��/����Ԫ��praluent���뵥����pcsk9���ƽ�ҩ�ﲻͬ����ϊһ��rnaiҩ�inclisiranͨ��ֱ�ӹرո�����pcsk9���ij����������á�inclisiran��һ��sirna����������rna���ŵ���ȼ���̣������pcsk9����mrna��ϣ�ͨ��rna�������ý���mrnaˮƽ����ֹ�������pcsk9���ף��ӷ���ǿ�����ѫһ�����ldl-c����������ʵ�ֽ���ldl-cˮƽ��
����������1��ӱδɾ�棨�й�������·����� |
�������ɹž���ҫ��ѡȡҽ������������ǰ��ҩʒʹ��ŀ¼��2016�ꡪ2019��11�µ�ҩʒ�䱸ʹ�������������ҩ��ϣ�ƚ������ݼ���������֪ͨ��ҫ��12��25��ǰ������ɹ�ȫ����ϣ���ݵļ��ܷ����ͱ��͡��������լ��������߹��ܵ��¼����ļ������״����ķ�����ߡ���50�꼰���ϵ���ⱥ�у���ⱦˮ����״������ı��ʳ���99%���ݹ��ƣ���լ����֮һ������һ���лỽ��״����㽭ʡ�ڣ��ء��ؼ�ҽժ������������ȫ�����ȡ�2017��8�£�ʡ�ڶ�������ҽժҳ����drgs����֮��һщ���ؼ�ҽժ�ŀ��˽������ʡ������ҽժ��ҫ�ã��ô����ǰһ����ҽժ֮�����ҹϵľ��氵�բ�����
��������ҳ��һ�����������ھ��ý綼�ڷ�˼ʮ����ǰ��һ���ںţ�������ǿ��ǰщ����ϊ��������ǿ��û�������ǹ������ӣ��⼸�꿪ʼ��ϊ��ǿ�������ã�����һζ������ӧ������ҵ���ȵļ��������ɵ�������ρ���ȼ�������������ǿ���ö����ض��ĺ��塣���ƴ��ժ���ҽ�ļ������ƶ�ҽ��н��ĸ��һ�������ҵ�ļؿ����⡣�������ڸ������걨���ݷ��֣�2.1���2.3���������ҩ�걨���٣�ԭ���кܶ࣬������ҫ������ŀǰ���ڵ�ҩ���ձ�ƫс���з�ʵ����ǿ��ֻ�м�����ҩ����п���������ҩ�������������������ҩ��ȼ�������ٴ�����֤������ч���з�ʱ�䳤��������խθ�
������һ�ĸ���у���ϊҽ�ʒ�����ϵ��ͷ�θ�ij��д�ҽժ��θ��õ�ֱ����ս��ץס����������λ��ı��չ�أ�����ϊ�������̵��������ŀǰ�����е��ڶ�с���ӽ�ø���ƽ��у�ռ�������ǵ����ұ��ἤø��ptk�����ƽ�����ҩ�����ݿ��у������е���������ptk���ƽ���4�������ƕ���һ����ͬ�iе�pdgfr����ϊѫс�������������ӣ�pdgfr����ѫ������������ҫ���ã������������γɹ����у�����ӵشٽ�������ϸ��������[9]���ò��բ����˷���ת��������������ؼ�ϸ����ϊ��ϸ������--����ϸ��������զ��ת�ƶ��������լ���ֳ����--ϸ����ֳ�ij̶ȡ�
��������ʱ����������7�������ڼ��ݴ�ѧʥ���ǹ��у�������ľ������ɾ������ơ���������щ����£��ɾ������ƾ�����ϊ��ʵ���եģ���ҫfda�������ϊ�˽�һ���ƽ�����������ݴ�ѧʥ���ǹ��уҽѧժ��2018��6���״��ڱ����������ɾ���ӧ�������ƴ������ģ�centerforinnovativephageapplications���ƥ��ƶ��˹����ܲ�ʒ���������ի��������ķ�ʽ��ǰ��չ�����������ᵽ�����ؿƽ�������������������˹�����ƥ�����ʒ��ӿ�ֳ������������ҩʒ���ӧ��ƽ̨������ӧ��ƽ̨�թ���ҩʒ���������ϣϵͳ�������ϣ����ҩʒ���������ϣϵͳ������ͨ�ѡ���ϣ�����ѡ�ҵ��эͬ�ѵ����⣬���γɲ���������ҵ��эͬ�������ѽ�ϵͳ��������ҿ֡�ҩʒ���ӧ��ƽ̨��ǰ��ӧ��ϵͳ���й淶���������죻�����½�ϵͳӧ���ա�ҩʒ���ӧ��ƽ̨���ľ���淶���н��衣
������������1��ӱδɾ�棨�ͻ�����·����� |
�����������ֲ�����ƕկ���ҩϸ������ð취���գ�cde������ʾ��ǿ������������ɭ��˾������erdafitinibƭ�ѿ��ڹ��ڵݽ��˽����ٴ����룬��������������ذ����װ�����ҩ���ɴ˿������й��г�������֮·������ϊ���ڵi��װ����ߴ������°������ʒ�����������դ��cdetherapydevelopment
����ר�ҽ��飺խ�ǻ����ƫզ������ȫ��ҽ��������ӧ��խ�����ʡ�����϶�����������ݶ��鶽�죬�鴦�永ҽ����ա39�ˡ�ҩ��5�ˣ������ͻɻؿۿ��ҽ����ա�ʹ�382������υ�ͽ��580����Ԫ���ٱ�ҽ�ƻ���������υ����ϊ���ڽ�����χ��
������������ʒͼƭ�����խ�������1��ӱδɾ�棩
����ͳ�ƾ֣�5�·ݹ��?ñ����ȶ��ָ� ������ҵ����ʿ��ʾ������������ҽ��֧���ķ��ö��ǻ�¸������ҽ�������ʒʹ�úͼ����������ҽ��֧��һ������ͳ��÷����ǻ���ģ����ֽ�ֹҩе������ҽ���ӵ�����ϊ��ʵ����ҭ��ʳ���谭��ҽ������ҩҩч�����յȵ��˽⡣ϸ�����ƣ�������2009��ġ�����취���у��������˵�����ҽ�ƽ�����ҽ�ƻ�������չϸ�����ƣ��뾭������ָ�����齨�ļ���������������������?ɽ��с���2����δ�����ķ���ҩ������ӿ첽����ȫ��������
�����ɼ۴��� ��̬��ء����ܼ�ʻ���ֲ����� ��������������� ���뵼��ͷ���ձ�������ȱо����淢�ͼ����뵼�徰������������������̼���