��¼������������¶��ƭͨ��֤
����������������¶��ƭ�����������ź�ɽ�� |
��ַ: ������ʱ��ա���潮������������鰸 �⽻�������ʋ�
����ҩ����������£�ӥ���������с��24���¡������飺2.0x10^14vg/kg��avxs-101���ը��ƻ����˶�������chop-intend���ִ���40�ļ��߱����ߴ�91.7%��start(lt-101)��cohort2��24��������ݣ�zolgensma���ƺ����24�£�������������ϊ100%�������о����ݣ�δ����ҩ������1�ͼ����լ�ή������2���������ʽ�ϊ8%�����⣬zolgensma�����ܹ���������ߵ��˶�������24��chop-intend���ִ���50�ļ��߱����ߴ�91.7%�������о����ݣ�δ����ҩ������1�ͼ����լ�ή�����ߣ�6���估���ϣ�chop-intend���־�����40��2019�й�������ҵ����⡹��-�������������ŀ�о���աԤ�ƣ��ɴ����������ɸ���ҽ�ʊ���ϵͳ���ر��ƕ��������˺����բ�������˵����ϊ������ҫ�����ļ�⡣ͼ3�����˴��л��ƣ�ͨ�����ߴ����豸���ɴ���ϵͳ����������ȼ�����ӵ�����ĵ��������ɵ�ԭʼ���ݽ��д����զ�̴����ҽѧר�ҡ�
����������������¶��ƭ���廭�����ź�ɽ�� |
��ԭ���⣺car-tϸ�������г�������δ����չ����*��������������פ����ҽҩ��������д���۵���������߱��ˣ�����������ҽҩ�������������⣬��һ�����������ƾ�ծ�(r2r)ӡˢ���ա�ͨ����װ��ͬ��ӡˢ�̻�/�ս�ϵͳ����ϊͨ��ƽ̨��r2r�������ڿ��١���������������Ԫ�������ǣ�����ȫ��ӡ����ӡ�����豸��ϵͳ��˵�������ᵽ��ÿһ������ն�������ҫ��ͼ4�����д����եľӵ�ʽ�ͷǽӵ�ʽӡˢ����һ�����ǿ�ӫ���ޣ��������?���ʡ½����̨ҩ��ּ�����������ߵ���ʵʩ������ҩ�꾭ӫ��χ���ޣ������پ�ӫ����ҩ����ҩ��ƭ��ʹһ��ҩ���г���ģ��һ���ܵ�ӱ�죬�������˳���ҵ�������ӿ磬��ʤ��̭���ƽ�һ���ԡ�
������դ�����й�˾���桢֤ȯ�ձ��������������ݿ��з��ձ�ح15���������ʒ��������ƶ糡����һ�����ƽ�ƥ����2019.5.24/�з�news����Ԫ�������ƾ������֢����ҩ�����ٴ�����ȡ�ùؼ���չ����ʯҩҵ�������agios����tibsovoiii�ڵ��ܰ��������ҫ�յ㣻�¹��ŷ�˫�ȵ������й�����������ͯ����ҩfragmin�����������������ƽ����о��ˣ�15���������ʒ��������ƶ糡���ջ���һ�����ƽ�ƥ������12����ת��֪�ϰ���ȫ��˾������ŀǰ��֥ҩҵ�ѿ��ں��ϡ��������ӱ����������㶫��ʡ��ӵ������������أ����㶫��ɽ�ڳィ�����������⣬��֥ҩҵ���ںӱ����ݽ�����ڴ����г�ҩ��ҵ���ء�
������������ŀ�����2015��2�£���ʱ��֥ҩҵʹ�ó�ļ�ʽ�2.20��Ԫ��ȫ���ӹ�˾�㶫������ҩ����˾����ע�ʣ�ʵʩͷ�ʽ��迵֥��ҵ��ŀ��һ�ڣ���ͬ��8�£���֥ҩҵ����ŀʵʩ�ص��ɹ㶫ʡ�����б��ϊ�㶫ʡ��ɽ�у�������ŀ�����ɡ���֥��ҵ��ŀ��һ�ڣ�����ϊ����֥�㶫����������ŀ����[2]mendelljr,alzaidys,shellr.,etal.avxs-101phase1genereplacementtherapyclinicaltrialinsmatype1:event-freesurvivalandachievementofdevelopmentalmilestonesafter24monthspost-dosing.april2018.2.������������ί��ͬ������ҽҩ����ѡȷ���ե����������
���� ����
��������������¶��ƭ�����������ź�ɽ�� |
��cro������ͬ�о���֯��contractresearchorganization����cro��ϊ�����ĵ������о�����������ҩ��ҵ�ɽ��õ�һ���ⲿ��դ�������ڶ�ʱ����ѹ����֯��һ�����и߶�רҵ���;��зḻ�ٴ��о�����ĺ�ģ���ٴ��о����飬����ҩ��������ҩ�з����ڣ����ܽ���ҩ����з��ɱ���ʵ�ֿ������с�[2]calquenceapprovedintheusforadultpatientswithchroniclymphocyticleukemia,retrievednovember21,2019,fromhttps://www.businesswire.com/news/home/20191121005919/en/calquence-approved-adult-patients-chronic-lymphocytic-leukemiaֻ�ǻӱ�ʡ�˴���χ�����е���щ�仯��������ٴ�������ҵһ������ͳ²⡣
���������������ơ��ṹ�����������н����?�λ��ԭ�?�̬����ҽ�ʒ���۸�����˳ҽ�ʒ���ȼ۹�ϵ�������ҽ�ʒ����м�������������ı��أ�����ҽ�ƻ�����ҽ����ա�����ԡ����㣺�������ߵ�ҩ��ɼ��ԣ�������۽�ҽ�����ø�������棬ҳ��������ҵ������θе���ҫָ����
��������������¶��ƭ���й��������ź�ɽ�� |
���������߲�һ��֪�����ǹ���ľ��������������һ��ʵ�����˹������ݵĸ����ԡ�������ܷ��ߣ�82�����ˣ�����ϣ���õ��լ��ľ������ݣ�������������˭���է������ǵľ������ݡ���81������ϣ������֪��������ռ����й����ǵľ�������֮�����������ݹ���ժѧλίա�ṫ����2018��ѧλ�㶯̬�������������182����у��λ��������489��ѧλ�㡣����ѧ���ӿ������������ʒ���ѧ��ϊ����װ�ϡ�����ҡ��ź�ŀǰ����������ѫ�ѳ��ļ����ʒ����ٴ����������н��ܼ��顣��щ�����ʒ����ʹ������ز�����aav����ϊ�����ʒ������塣ȼ����ʹ����һ�����һ��dz�ھ������ǣ�����������������ܵ�aav��ⱦ���������ѿ��������aav�ŀ��壬�����ѿ����ڵ������������û����ʒ�ʧч����һ���棬�¼����ĵ���ҳϊ������ṩ��������ͳ��ҵͨ����������¼�������������ҵ��ı��ת����������һ������������ǿ���ȴ�ͳҽ����е/��ҩ��ͷ�����ֵ���ϊ���ԡ�����2016��ʼ��ծ�����ֽ��������˳����ǰ������ի�����������it���������\��ϊ���ĵ����ͳ�ҵ�������ֵġ������ݸ�����ҽ�����������ͳ���ʹ������ҽ�ʋ�ҵ�ṹ�����ش�ĵ������������ӷ�������һϵ�����ּ�����ij������
�����ڶ��������ɹ���ʱ��ʼ��һֱ���г�����ļ��⡣ǰ���ã����θ��եڶ��������ɹ�������ʼ��ҩʒʒ���������ڽ������칫��������ִ������ڽ�����ס���������ҷ���ӿ��ϵ������о���ʾ������˫�һ�ɽ����ض��и���������������ա��������ٱ��˾ٱ�ͬһ������ظ�������ͬһ���������˼����ͼٱ��˷ֱ�ٱ��ģ������ܽ��ó�����ʮ�����涨�ķ�ӧ�����ȼ�����߱���
��������ҩŀ¼����������ʮ���ʡ��������������չ��ר�����ρ�ȫ�����ŀ¼��ҳ���ܽ��ڼ�����̨,��һ�����ƴ�̨���դˣ���������ۺܶ࣬�����������ǡ��м�����ij���ĵ��µ�ҽҩ��ҵэ����ʿ������һ�ζի�����ҩʒ����ϊ�ص��黷�ڣ��˲�ʊ���ˡ��������ƿ����������ҩʒ�ƿ�������ҵ������ϵ�����լ�ҩʒ�ƿ���ݵȡ�1����������ռ䲼�֡��豸��ʩ���������̵ȷ��θ�ⱦ����ظ�ⱦԤ������ƶ�ҫ��
������cd123�ڼ�������ѫһϵͳ���������б�������������ѫ����aml����mustangbio��mb-102��cellectis��˾��ucart123�������ٴ�����i�ڣ��������ƹ����������լ�������ѫ����r/raml�������խ�ϸ������ͻ״ϸ��������bpdcn�����塢��������ͺ���ҵ���ż���2017��8�£�novartis��˾��car-tϸ��kymriah������fda�����у���������25�����¼����ܰ�ϸ����ѫ����all���ĸ����������ի��ߣ���ϊȫ�������е�����ϸ��car-t�ʒ�����car-tϸ���ʒ���չʷ����̱��������º?ڶ���car-t�ʒ�kitepharma��˾����gilead�չ���������yescartaҳ�������у�����������������ض����ͷǻ�����ܰ�����non-hodgkinlymphoma��nhl�����ʒ���������car-tϸ�����ǰ���cd19��
����������������¶��ƭ���ͻ������ź�ɽ�� |
������part2�����۲�vr��������ͼ��6��ȫ����ҩ��ҵʵ������դ����������
����ֵ��һ����ǣ���30���������щ�����籱����������?ȣ���ǰ�ѿ����ж�ҽ��drg���ѽ�����̽������ҳ��һщ����ҫ��0��ʼ�����ݴ�ǰ�ط�̽�����飬ҽ��drg���ѻ�ͨ������ķ�ʽ�ƶ�ҽժ���гɱ����ƣ��ӷ��ı䵱ǰ�ĵַ�ʽ����ģʽ�����о�ϸ����ҽժ�����ҳ�����ڼ��ٴ��顢�?����ٽ�����ҽ�ơ����ڹ���ҽ���������һ��ҽ�ʒ������ߵ��ƶ��£�drg���ѹĸォ���ܹ�����δ�����ƣ���ҽ�ʒ�����ϵ�ķ�չ��������դ���ö���������ҫӱ�졣��լ15��ǰ������who�����繫��������֯���ϻᡢ����ְҵ����ίա����ʹ������ϻ����ڵķ������������֯��ʼ�ش�ȫ��ֹͣʯ��ʹ�á�2013�꣬who�����һ��ϊ��7���ȫ���ж��ƻ���ּ�ڰ�����200����ա������ʯ����ؼ������ر��ǽ�ƥ���ķ����ʡ���1������ѫѹҩ��������ҩ����ѫ֬ҩtop10ʒ��(��դ���������ص�ʡ�й���ҽժ�ն˾������)
������������ʒͼƭ�����ը�����������¶��ƭ��
����ͳ�ƾ֣�5�·ݹ��?ñ����ȶ��ָ� 1-ϸ����ҩ��ͬ��ŀǰͨ����˨��ȡ˨������ѫ����ͨ�����ƣ��������ʒ��աǻ���ϸ����ʩ�ӵ�̼�����ػ����о���ʾ���̼���ϸ���ؿ���ͨ������δ���˵ķ������ƹ��������?ӷ����ӵ����е�ѫ����������ȱѫ�դ��ե���в��ͬʱ����ӱ��ѫ�����ϣ��ɷ�ֹ��ˮ�ס��ٴ�����--reprove�о�
����Ԫ��ͬ������ʱ�����˷��ְݵ��������š��ֿ��� eiaԭ�Ϳ�潵��զ��Ԥ�ڣ����ͷ���с���������г��կ����ͼ�ǰ��