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a型血友病影响全球32万患者的生活,由于编码凝血因子viii(factorviii)的基因出现变异,导致体内凝血因子viii水平不足。对于他们来说,轻微的受伤可能导致疼痛和可能危及生命的出血。严重血友病患者通常肌肉和关节会出现自发流血,可能造成永久关节损伤。目前,治疗严重a型血友病的标准疗法为预防性静脉注射凝血因子viii。患者不但每周需要接受治疗2-3次,而且即便接受治疗,仍然可能出现出血事件,对他们的生活质量产生重大影响。而且,有些患者因为长期输注凝血因子viii,对外源凝血因子viii产生抗体(凝血因子viii抑制剂),从而让凝血因子viii替代疗法失效。即使这样,美国大大小小的制药公司仍然不断加大研发投入,统计数据显示,美国龙头药企研发投入占比平均高达18%,可见“研发主导”的文化极大影响着这些药企。其中一个原因是,美国有一套完善的研发投入机制支持新药研发。在实验室基础研究阶段,有企业、研究所提供各种基金支持创新性研究。一旦研发出产品,不断有投资者进入。上市后,具有产品专利及产品保护期的优势,又有制药巨头接盘。因此,继续将药占比盲目作为避免医保基金透支、医院绩效管理的重要手段与内容,实际上,已经没有必要。或许是有关方面意识到了药占比的作用在某种程度上被异化,或许是现在的政策力度已经用不着药占比再唱主角,记得前年有关方面相关负责人在药品安全合作联席会议上就曾表示,医保局的职责,主要可以用10个字来概括:保障,价格,招标,支付和监管。当这五个方面真正落地并执行到位了,药占比的使命含有计也就结束了。