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4、(八)伦理委员会应当确保知情同意书、提供给受试者的其他书面资料说明了给受试者补偿的信息,包括补偿方式、数额和计划。

全球目前共批准2款pcsk9抑制剂上市,分别是安进的repatha(依洛尤单抗)和赛诺菲/再生元的praluent(阿利西尤单抗),均已在中国获批。这两个药物降低ldl-c的疗效和心血管获益有可靠临床数据证实,但因为最初定价较高,市场接受程度不甚理想,2017年市场规模仅为4.9亿美元。2018年安进和赛诺菲/再生元达成协议,将其年治疗费用原来的14000美元左右降为4500~6600美元之后,这两款药物才逐渐开始放量,市场规模达到8.11亿美元,2019年达到9.19亿美元。注:赛诺菲/regeneron于2019年12月宣布调整两家公司的抗体药物研发合作条款。自2020年起,赛诺菲拥有praluent在美国以外市场的独家权益,再生元拥有praluent的美国市场独家权益,双方将各自开发和推广。

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avapritinib是一种靶向激酶激活构象的1型抑制剂,它能够抑制多种携带kit和pdgfra基因突变的蛋白激酶。blueprintmedicines最初开发avapritinib治疗晚期胃肠道间质瘤(gist)和晚期sm。2017年6月,avapritinib获得了美国fda突破性疗法认定,用于治疗携带pdgfrαd842v突变的不可切除或转移性gist患者。此前,fda还授予avapritinib孤儿药资格,用于治疗gist和肥大细胞增多症。基石药业已与blueprintmedicines达成合作,获得在大中华地区开发avapritinib的权益。▲与安慰剂相比,avapritinib使患者的ism-saf总症状评分得到显著改善(图片来源:参考资料[2])

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1、1月11日-3月13日期间,15个新药上市受理号(10个品种)有审评审批状态更新,11个受理号(6个品种)获批生产;1个受理号不批准上市;3个受理号暂时未有审评结论。

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3、此次协议实质上保留并巩固了双方在2018年签订的在日本开发和商业化mei-401的许可协议条款。根据最新的协议条款,在美国,mei和协和麒麟将共同开发和推广me-401,双方将以50-50平摊成本和利润。在美国以外地区,协和麒麟拥有独家商业化权利,mei将有资格获得逐渐递增的分层特许权使用费。mei将获得1亿美元的预付现金,并有资格获得基于特定开发、监管、商业里程碑的总额高达5.825亿美元的里程碑款项。双方已同意了一项开发计划,广泛评估me-401治疗各种b细胞恶性肿瘤,包括与其他药物的联合应用。

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