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1、[4]tenbergmj,vandenbemtpm,shantakumars,etal.thrombocytopeniainadultcancerpatientsreceivingcytotoxicchemotherapy:resultsfromaretrospectivehos-pi-tal-basedcohortstudy[j].drugsafety,2011,34(12):1151-1160.

f508del突变是导致cf的最常见突变。在美国,trikafta的批准上市,首次使大约6000例年龄≥12岁、携带一个f508del突变和一个最小功能突变(f/mf)的cf患者拥有了一款针对疾病内在病因的治疗药物。此外,而对于有资格接受vertex公司另外三种fda批准的cf药物治疗的约12000例携带一个或两个f508del突变的cf患者,也有资格接受trikafta治疗。chmp的积极审查意见,是基于两项全球iii期研究的结果:一项是24周安慰剂对照研究,在年龄≥12岁、携带一个f508del突变和一个最小功能突变的cf患者中开展;另一项是4周头对头研究,在年龄≥12岁、携带2个f508del突变的cf患者中开展,将三联疗法(ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor)与双联疗法(tezacaftor/ivacaftor)进行比较。2项研究均显示,主要终点(肺功能,ppfev1)和全部关键次要终点有统计学意义和临床意义的改善。在这2项研究中,ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor与ivacaftor联合用药方案的耐受性均良好。

2、李氏大药厂「普卢利沙星片」在中国获批

医药代表该不该背负指标

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为了检验这一概念的实际可行性和安全性,研究人员开展了1期临床试验。“这项试验主要关注3个问题:我们能不能用这种特别的方式编辑t细胞?得到的t细胞还有功能吗?这些细胞能安全回输到患者体内吗?”这项研究的主要作者、主持临床试验的edwardstadtmauer博士表示。“早期数据表明,这三个问题的答案都是肯定的。”

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5、原标题:寻求加速批准,创新抗体偶联药物治疗宫颈癌2期临床结果积极*声明:本文由入驻新浪医药新闻作者撰写,观点仅代表作者本人,不代表新浪医药新闻立场。

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