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2、该疗法的rmat认定是基于mb-107在1/2期临床试验的积极数据。在试验中，对8名患有x-scid的婴儿进行了基因治疗。在治疗后两年内，这些婴儿的免疫系统功能和正常生长均有显著改善。而且，这种新疗法比以前的x-scid基因治疗策略更安全、有效，且耐受性良好。在以前的研究中，基因疗法恢复了t细胞功能，但没有完全恢复包括nk细胞和b细胞在内的其他关键免疫细胞功能。在这项研究中，患者不仅恢复了nk细胞和b细胞功能，还有4名婴儿停止了静脉注射免疫球蛋白来提高免疫力。在这4个婴儿中有3个婴儿对疫苗产生了抗体反应，这也证实了其b细胞功能性。

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3、要求建立健全的药品追溯制度

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4、从这些结果来看，研究团队带来的新crispr-cas9工具“大大提高了标准基因编辑技术的有效性和安全性”。但他们也提醒，即便是像这样已经高度精确的基因编辑疗法，在用于人类之前仍有大量工作需要做。

近日，云南省人民政府办公厅印发《关于贯彻落实国家基本药物制度的实施意见》，《意见》提出为加强基层医疗机构与上级医疗机构用药衔接，基层医疗机构可以从医保报销药品目录中，配备使用一定比例的非基本药物。长期以来，部分基层医疗机构存在一些困惑，国家要求基层全面实行基药制度，但有时候一些常见病多发病，需要用到的药物可能不在基本目录内。这些患者无法在当地买到合适的药物只能去上一级医院购买，逐渐导致基层医疗机构丢失患者，造成大医院虹吸现象。

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